A Bergamo una nuova terapia per la colestasi intraepatica
È stata avviata a Bergamo una nuova terapia per la colestasi intraepatica familiare progressiva, una malattia rara del fegato che colpisce i bambini, spesso già nel primo anno di vita. Dopo l’ok dell’AIFA alla rimborsabilità di odevixibat, all’ospedale Papa Giovanni XXIII i primi pazienti hanno già ricevuto il trattamento.
Le colestasi intraepatiche familiari sono causate da un difetto genetico che impedisce il corretto trasporto degli acidi biliari che si accumulano nel fegato e nel sangue, causando diversi sintomi come l’ittero, la colestasi e la fibrosi epatica oltre a problemi nello sviluppo.
Uno dei sintomi della malattia è il prurito dovuto proprio ad un incremento nel sangue degli acidi biliari. Questo sintomo, talvolta, può essere molto grave, tanto da impedire al bambino di svolgere le normali attività di gioco e di studio oltre a compromettere il sonno notturno a causa dei continui risvegli. Il prurito può raggiungere livelli spesso difficilmente tollerabili. Nelle forme severe si rendono necessari interventi chirurgici come la diversione biliare finalizzata all’eliminazione degli acidi biliari, e in alcuni casi il trapianto di fegato.
Il primo farmaco per questa malattia rara ha ricevuto ad agosto il via libera alla rimborsabilità da parte di AIFA. Odevixibat si è rivelato efficace nella riduzione del livello degli acidi biliari sierici, con una netta riduzione del prurito e un miglioramento della funzionalità epatica. Il farmaco si assume per bocca ed è ben tollerato dai bambini.
“Dopo anni di studio ora è finalmente disponibile una nuova terapia per la colestasi intraepatica familiare – ha spiegato l’epatologo pediatrico Angelo Di Giorgio della Pediatria del Papa Giovanni XXIII – Siamo il primo centro in Italia a fornire odevixibat per la cura dei nostri pazienti. Sono dieci i bambini che curiamo per questa patologia rara, alcuni dei quali avevano già beneficiato della nuova terapia all’interno degli studi clinici che ne hanno dimostrato l’efficacia”.
La Pediatria del Papa Giovanni XXIII è un centro di riferimento tra i pochi in Europa per la diagnosi, la cura e la ricerca, anche con terapie geniche sperimentali, sulle patologie del fegato congenite ed acquisite di età pediatrica. È tra i pochi centri italiani ammessi nella rete europea RARE-LIVER, per lo studio e la cura di problematiche epatiche congenite, tra cui proprio le colestasi intraepatiche.
“Dalla nostra Pediatria arriva ancora una volta un contributo per la cura di una malattia rara del fegato – è il commento di Antonio Picciché, direttore della Direzione Medica dell’ASST Papa Giovanni XXIII -. È il frutto di un lavoro che viene da lontano e che oggi ci vede specializzati come centro di cura e ricerca per numerose patologie dell’età pediatrica”.