Curare le patologie del fegato più comuni?
La risposta da studio delle malattie genetiche
Dallo studio delle malattie genetiche e congenite del fegato possono derivare conoscenze estremamente utili ed efficaci nella cura delle malattie epatiche più comuni.
Le patologie genetiche e congenite del fegato – soprattutto a carico delle vie biliari e meglio conosciute quali colangiopatie – sono malattie piuttosto rare e fino a pochi anni fa non ‘indagate’ a sufficienza.
Negli ultimi tempi, divenute oggetto di un crescente interesse, hanno condotto alla generazione d’informazioni mai sistematizzate prima così da ricavarne una visione unificata.
Su questi aspetti lavora da sempre il Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università di Padova in collaborazione con il gruppo di ricerca di Mario Strazzabosco, direttore del Laboratorio di Epatologia Traslazionale al Liver Center della Yale University School of Medicina.
I risultati di tali ricerche, nonché le relative implicazioni, hanno trovato spazio sulla prestigiosa rivista medico-scientifica “Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology”.
L’articolo pubblicato dimostra come dallo studio della fisiopatologia di malattie provocate da un singolo ‘vizio’ genetico (difetto) possano discendere conoscenze fondamentali nonché possibili ‘bersagli’ terapeutici (target) di una certa rilevanza anche per le patologie del fegato acquisite e più comuni, a natura infettiva, immunologica o tossicologica. Un approccio ad efficace esempio dell’ormai consolidata vocazione del Dipartimento di Medicina Molecolare verso la medicina traslazione, vale a dire la ricerca medica che in laboratorio sviluppa soluzioni applicabili al singolo paziente.
“Da tempo – dice Luca Fabris, prima firma dell’articolo – studiamo malattie poco note, seppur importanti in quanto a tutt’oggi senza possibilità di trattamento terapeutico e perché colpiscono bambini e giovani. Alcune di esse possono trasformarsi in cirrosi epatica e tumore. Le malattie colestatiche ‘pesano’ per oltre il 70% dei trapianti di fegato eseguiti in età pediatrica e per il 20% in età adulta. E purtroppo tanti malati non riescono ad entrare in sala operatoria. Nell’articolo, abbiamo messo l’accento sul fegato policistico, la Sindrome di Alagille, la fibrosi epatica congenita e l’epatopatia da fibrosi cistica”.
“Anni fa – aggiunge Mario Strazzabosco – abbiamo fatto la scommessa che andando a cercare i meccanismi alla base delle malattie colestatiche rare e geneticamente determinate, avremmo potuto ottenere notizie rilevanti in senso generale, così da controllare meglio le condizioni sperimentali ed amplificare il guadagno delle informazioni. Abbiamo altresì investito in modelli cellulari che ci hanno permesso di lavorare con cellule derivate dagli stessi pazienti. L’approccio ci ha ripagato. Ci ha consentito di avvicinarci meglio alla comprensione di come il fegato reagisca a certi tipi di danno e ripari le sue ferite. Ciò ha portato all’identificazione di una serie di bersagli molecolari che un domani potrebbero divenire ‘azionabili’, vale a dire sfruttabili ai fini terapeutici”.
(Fonte: padovaoggi.it)