Focus 28 Settembre 2021

Un farmaco rallenta la formazione del colesterolo nel fegato

Si chiama Inclisiran ed è un farmaco che rallenta la formazione del colesterolo nel fegato. È il risultato di uno studio effettuato in Inghilterra e che si basa sul cosiddetto “silenziamento genico”, una tecnica che va a colpire un gene o una proteina specifici così da agire sulle cause alla base di una malattia piuttosto che sui sintomi da essa generati.

È la prima volta che viene applicata per limitare il colesterolo nel fegato. Questo farmaco sarà somministrato su tutto il territorio del Regno Unito due volte all’anno e sarà offerto a 300mila persone nell’arco del prossimo triennio. Pazienti con ipercolesterolemia, soggetti che hanno avuto infarti o ictus e coloro che hanno risposto positivamente a medicinali come le statine, saranno quelli a cui l’Inclisiran verrà prescritto con maggiore frequenza. Ma come funzionano questi tipi di farmaci? Proviamo a capire meglio. Agire attraverso il silenziamento genetico significa colpire uno specifico RNA nell’organismo, detto RNA “messaggero” che ha il compito di copiare e trasportare le informazioni genetiche dal nostro DNA e di produrre proteine specifiche in base alle indicazioni che riceve. Nel caso del colesterolo, il silenziamento prende di mira la proteina PCSK9, che ha il ruolo di regolare il livello di colesterolo nell’organismo e che raggiunge valori elevati quando il cosiddetto “colesterolo cattivo” è altrettanto elevato. 

Fare in modo che la PCSK9 non venga prodotta, come primo effetto avrà proprio la riduzione del colesterolo. I ricercatori britannici hanno sviluppato un RNA sintetico con l’obiettivo di colpire l’mRNA incaricato di trasportare le informazioni per la proteina in questione. Legandosi all’mRNA bersaglio riesce a distruggere le informazioni e a ridurre la quantità di proteine prodotte. La sfida per il futuro sarà quella di mantenere accessibili i costi di questi medicinali, così da consentire a un numero sempre maggiore di pazienti di potervi accedere.